MEDXƏBƏR

Genetiklər nadir anadangəlmə xəstəliyin müalicəsini üzə çıxardılar

Mövzular: Genetika, Araşdırma


Bətndaxili inkişaf mərhələsində gen terapiyasının istifadəsi yaddaş itkisi, öyrənmə ilə bağlı problemlər, danışma və ağrı hiss etməmələri ilə özünü göstərən anadangəlmə xəstəliklərdən xilas edə bilər, - Daily Mail yazır.

Bu Angelman sindromudur. Hamiləliyin ilk trimestrində diaqnoz qoyula bilər, lakin son vaxtlara qədər sindromun inkişafını və müalicə ilə qarşısını almaq mümkün olmurdu. Məlumdur ki, xəstə uşaqlar ananın UBE3A geninin mütləq bir surətinə sahibdirlər, bu da atanın surətini "məhv edir". Və ya uşaq əsasən bu genə malik deyil.

Şimali Karolina Universitetinin əməkdaşları bu qüsuru genomun redaktə texnologiyaları ilə düzəltməyi təklif etdilər. Zərərsiz bir virusu dölə, artıq doğulmuş uşağa və ya hətta böyüklərə daxil edilir. Bu virus zərərli gen haqqında məlumatı özündə daşıyır. Virus onu tapdıqda, gen kəsilir və məhv edilir. Bundan sonra, elm adamları ortaya çıxan boşluqda genin işçi bir kopyasını əlavə edirlər.